À propos de la Sclérose Latérale Amyotrophique

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rare et potentiellement mortelle, caractérisée par une paralysie musculaire progressive reflétant une dégénérescence des neurones moteurs. La SLA est associée à une morbidité importante et a de graves répercussions sur le fonctionnement quotidien. La maladie est implacablement progressive.

Il existe toujours un fort besoin de nouveaux traitements pour la SLA. En Europe, aucun médicament n’a été enregistré depuis le riluzole, il y a 32 ans.

Positionnement du masitinib dans la Sclérose Latérale Amyotrophique

Le masitinib est actuellement le seul inhibiteur de la tyrosine kinase en phase avancée de développement pour la SLA. Le masitinib se distingue des autres médicaments dans le développement de la SLA en exerçant une neuroprotection dans les systèmes nerveux central et périphérique.

Le masitinib apparait comme unique parmi les autres médicaments utilisés dans le développement de la SLA, car il exerce une neuroprotection à la fois dans le système nerveux central et dans le système nerveux périphérique par l’inhibition sélective des kinases qui modulent la fonctionnalité des différentes cellules impliquées dans la pathogenèse de la SLA.

En reconnaissance du besoin critique de nouveaux traitements, le masitinib a reçu la désignation de médicament orphelin pour la SLA à la fois de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Nombre de patients ciblés par le masitinib dans la Sclérose Latérale Amyotrophiques

Le nombre de patients ciblés par le masitinib s’élève à 50 000 en Europe et aux États-Unis.

Résultats positifs de phase 2B/3 du masitinib dans la Sclérose Latérale Amyotrophique

AB Science a rapporté des résultats positifs de phase 2B/3 avec le masitinib dans la SLA. Dans cette étude, le masitinib en association avec le riluzole a permis de retarder de manière significative (-27%) la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA identifiés comme progressant normalement, ce qui constituait la population de l’analyse primaire (c’est-à-dire les patients dont la progression de l’ALSFRS-R au départ était <1,1 point/mois).

Analyse primaire – Évolution du score ALSFRS par rapport au niveau de référence

Analyse primaire - Évolution du score ALSFRS par rapport au niveau de référence

Les résultats de l’étude ont été publiés dans la revue Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration (ALSFD) et représentent le premier essai positif de phase 3 d’un inhibiteur de la tyrosine kinase dans la SLA.

Étude confirmatoire de phase 3 avec le masitinib dans la Sclérose Latérale Amyotrophique

Suite à cette première étude de phase 3, AB Science lance une étude confirmatoire de phase 3, avec un design optimisé qui inclut notamment le recrutement de patients à un stade plus précoce de leur maladie.