La Leucémie Myéloïde Aiguë (LMA) est un cancer de la lignée myéloïde des cellules sanguines, caractérisé par la croissance rapide de cellules anormales qui s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang et qui interfèrent avec la production normale de cellules sanguines.
Chez les patients inaptes à une chimiothérapie intensive, les options de traitement efficaces font défaut avec des taux de réponse complète de 20% et une survie globale médiane d’environ 8 mois seulement.
AB8939 a été initialement développé dans la Leucémie Myéloïde Aiguë (LMA) car les cellules cancéreuses prolifèrent rapidement dans cette maladie. AB8939 est 100 fois plus puissant que la doxorubicine (adriamycine), qui est un médicament de référence dans la LMA. De plus, AB8939 n’est pas désactivé par l’enzyme myéloperoxydase, ce qui est un avantage par rapport aux vinca alcaloïdes (vincristine ou vinblastine)1, 2, 3.
AB Science prévoit un premier essai clinique chez l’humain d’AB8939 pour étudier sa tolérabilité et son efficacité chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë en traitement de deuxième ou troisième intention et qui ne sont pas aptes à recevoir une chimiothérapie intensive. La stratégie consiste à positionner AB8939 chez les patients présentant une cytogénétique anormale qui rend ces patients non réceptifs au traitement de première intention.
En reconnaissance du besoin critique de nouveaux traitements, AB8939 a reçu la désignation de médicament orphelin pour la MLA de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Le nombre de patients ciblés par AB8939 s’élève à 80 000 en Europe et aux États-Unis (comprenant des patients qui ne reçoivent pas de greffe de cellules souches et qui rechutent après un traitement de première intention).