Le syndrome d’activation des mastocytes (MCAS) est une maladie causée par une activation anormale des mastocytes, qui peut entraîner des symptômes liés à la libération de médiateurs mastocytaires d’une gravité allant de légère à menaçant le pronostic vital.  Ainsi, le MCAS est similaire à la mastocytose systémique indolente et peu évolutive (ISM/SSM), mais il existe des différences importantes qui font du MCAS une maladie distincte de la mastocytose systémique. Dans le cas de la mastocytose, des mutations bien définies entraînent une population anormale de mastocytes avec une augmentation marquée de la prolifération dans les tissus, alors que le syndrome MCAS est dû à une plus grande hétérogénéité mutationnelle (mal définie) qui est associée à une activation aberrante des mastocytes, malgré une augmentation modeste de leur nombre en raison d’une apoptose réduite.

Le masitinib est développé dans les formes sévères du MCAS. Dans la mesure où le masitinib a été conçu pour être un puissant inhibiteur de l’activation des mastocytes (grâce à son action contre les tyrosines kinases de type sauvage c-Kit, Lyn et Fyn), il est particulièrement bien adapté au traitement du MCAS sévère, contrairement aux autres inhibiteurs de la tyrosine kinase c-kit qui ciblent généralement des mutations spécifiques de c-Kit associées à la mastocytose systémique. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour le MCAS sévère ou de médicament en développement clinique dans cette indication.

Le nombre de patients ciblés par le masitinib s’élève à 500 000 en Europe et aux États-Unis.

AB Science a reçu l’autorisation d’initier une étude de phase 2 chez les patients atteints du syndrome d’activation des mastocytes sévère.